近日发表在《新英格兰医学杂志》上的两项早期研究结果显示，在接受诺华试验性嵌合抗原受体 (CAR) 药物 CTL019 治疗的复发 / 难治性急性淋巴细胞白血病 (ALL) 儿科及成年患者中，有 90% 的人经历了完全缓解。“这些中期结果增加了 CTL019 作为一种拯救生命的治疗药物用于复发 / 难治性 ALL 患者的可能性，”诺华细胞及基因治疗部门全球主管 Azam 评论称。

   在研究中，30 名成年及儿科 ALL 患者经自体输血接受 CTL019 治疗，受试者对循环 CTL019 T 细胞的响应、毒性作用及扩展和持久性受到监测。在经过平均 6 个月的随访后，试验还证明患者获得 67% 的无事件生存期及 78% 的总生存期。

   结果显示，在 27 名成功得到 CTL019 治疗的患者中有 19 名患者经历了持续响应，15 名患者未进一步接受治疗。研究作者 Grupp 称，试验结果给出了“令人鼓舞”的信号，即细胞治疗可能成为一种独立的治疗方式。Grupp 评论称，“我们惊讶于试验产生的结果。在我们的狂热梦想中，我们没想到它的效果会这样好。”

   所有接受 CTL019 治疗的患者作为对治疗的反应，均产生了细胞因子释放综合征，有 8 位患者的细胞因子释放综合征属于严重。这种严重综合征与输液前较高的疾病负担有关，它可以通过罗氏的托珠单抗得到有效治疗。

   诺华表示，这次的试验结果基于之前披露的研究结果。去年 12 月份，该公司在美国血液学协会 (ASH) 年会上发布的数据显示，CTL019 用于 ALL 及慢性淋巴细胞性白血病与高响应率相关。诺华计划今年底在 ASH 会议上发布目前研究的其它数据。

   诺华在一项与宾夕法尼亚大学的协议中获得 CTL019，该公司希望于 2016 年向 FDA 提交这款药物的上市申请。分析师预测，这款药物如果获得批准，其年销售峰值有望达到 100 亿美元，这款药物今年 7 月份已获得 FDA 突破性治疗药物资格。10 初，诺华在现有合作基础上与 Oxford BioMedica 展开进一步合作，新的合作内容包括生产表达 CTL019 的慢病毒载体。

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