东方医药网导读：尽管 Vertex 旗下 Kalydeco 在一项测试用于 R117H 突变囊肿性纤维化患者疗效的试验中未能达到其主要终点，但这款药物被 FDA 顾问委员会推荐批准用于该患者人群。一些人认为，这是该药物即将被批准的信号。

  日前， FDA 一个顾问小组以 13 比 2 的投票结果支持批准这款药物用于 6 岁及以上年龄的 R117H 突破患者，这家位于波士顿的公司在一份声明中表示。虽然有效性投票结果接近于不支持其批准（9 票支持，6 票反对），但 Kalydeco 依然解决了一个“高度未满足的医疗需求，”德意志银行分析师 Karnauskas 在投票之前的一份投资者报告中这样写道。

  “我们认为，医生和 18 岁以下的患者想获得这款药物，”她如此表示。对 Vertex 来说，这是一个好的迹象，如果 FDA 遵循了顾问小组的建议，该公司可能看到一笔丰富的新收入。据该公司称，在美国大约有 300 名患者有这种突变，而这款药物标价 30 万美元。

  但伯恩斯坦分析 Porges 认为，这是 FDA 对 Vertex 项目进行下一阶段审查的一个“软指标”，他在一份投资者报告中如此写道。该公司签注资料认为“这是该项目的一个普遍性的积极意见，对于明年更加重要的复方药物批准来说是一个好兆头。”

  这款“更加重要”的复方药物由 Kalydeco 和 Lumacaftor 组成，Vertex 正在测试这款两药复方药物用于 F508del 突变患者。据国际策略暨投资集团分析师 Schoenebaum 称，全球有 2.8 万多人受到 F508del 影响。行业观察家预测 Vertex 今年底将向 FDA 提交这款复方药物的上市申请，他在一份投资者报告中写道。