东方医药网导读：最新迹象表明，辉瑞正涉足基因治疗药物领域。辉瑞于 12 月 8 月表示，该公司正在建立一个基因治疗平台，以研究潜在的基因治疗药物，这一平台由一位顶级的英国专家带领，并且辉瑞已与私人拥有的生物科技公司 Spark Therapeutics 达成一项开发一款血友病治疗药物的协议。

    该 Spark 项目预计于 2015 年上半年进入血友病 B 早期临床试验。Spark 将负责早期 1/2 期试验，辉瑞负责后期研究、上市申报及潜在的商业化。Spark 将获得 2000 万美元预付款及基于产品成功的价值达 2.6 亿美元的其它付款。

    辉瑞在基因治疗领域的研究将由 Linden 带领，他是伦敦国王学院的一位教授，也是伦敦大学基因治疗联盟的主任。Linden 以暂借方式加入辉瑞两年。

    基因治疗已经有 20 多年的试验，但研究一直受到一系失望及安全性问题困扰。但现在，科学家已解决了一些早期问题，治疗药物正开始进入临床，Western world 第一款基因治疗药物将在德国上市销售，用于治疗一种极其罕见的血液疾病。

 

    “对生物遗传学罕见疾病的基本理解，加上利用解除武装的病毒作为基因运载工具技术的进展，为患者提供了一个成熟的研究下一波潜在改变生命治疗药物的机会，”辉瑞研究主管 Dolsten 称。

    在其它大型制药公司中，拜耳与 Dimension Therapeutics 于 6 月份达成了一款基因治疗药物协议，而诺华最近建立了一个新的细胞及基因治疗药物部门，赛诺菲与牛津生物医药公司建立了长期的合作关系。