东方医药网导读：2014 年是制药工业重要的一年。这一年制药工业继续变革：崭新机制的创新药研发渐渐成为新药开发的主流，me-too 类产品逐渐被边缘化，没有明显临床区分的鸡肋产品终将受到支付部门淘汰。礼来的 Chorus 模式、“Quic-win，fast-fail” 等高风险开发模式（从 PoC 直接进入三期）已经成为新药开发的主流模式，罕见病药物研发增长强劲。
那么制药工业的这些进化的结果如何呢？2014 年 FDA 批准新药上市的数目有望达到 39 个，多于 2013 年的 27 个，也超过前 10 年的平均值 26 个。虽然我们不能只根据新药审批的数量来评估制药业的变革成果，但这终归是最重要的指标之一。
2014 年 FDA 药品研究和评价中心（CDER）迄今已批准了 35 个新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA），其中 15 个 NME 是罕见病药物，为自 1983 年罕见病药物法案施行以来之最。生物制剂占所有批准新药的 25%。所有批准的新药中有近 75％是在第一个周期审查后就通过的。
而且 35 个批准新药当中的 34 个是在“处方药付费法案（PDUFA）”计划日期的当天或之前获得批准。至今为止获批新药的 57% 得到 FDA 的“优先评审”，37％由“快速通道”评审，7 个药物获得美国 FDA 的“突破性药物”认定（Zykadia、Zydelig、Harvoni、 Keytruda、Ofev、 Esbriet、Blincyto）。
在 2014 年获得“优先评审”、“快速通道”、或“突破性药物”认定的新药申报审批的平均时间为 6.5 个月，较 2013 年的 7.9 个月有明显缩短。虽然不到年底谁也不知道到底会有多少新药获得 FDA 批准，根据 PDUFA 排定日期，FDA 在 2014 年有望批准 39 个新分子实体。
在 2014 年不仅获批药物的数量高于前一年，更重要的是许多颠覆性产品首次面世，其中的一些有望成为超大产品。默克公司的免疫哨卡抑制剂 Keytruda 代表本年度最大的科学突破。这类革命性的药物不仅对之前经过多次治疗无效的难治性固体肿瘤表现非凡的治疗效果，最近报道对血液肿瘤也表现疗效。
Keytruda 至 2019 年的销售额预计高达 33 亿美元。百时美施贵宝的同类产品 Opdivo 虽然还没有获得 FDA 的批准，但在今年 7 月已经获得日本药监机构批准，而且市场占有率预计将超过 Keytruda。
安进的双特异性 T- 细胞结合蛋白（BiTE）Blincyto 是另一类革命性的肿瘤免疫疗法，最近获得 FDA 批准用于治疗费城染色体阴性的前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病，而且比预期的批准日期提前了 5 个多月，是 FDA 批准的首个双特异性 T 细胞结合蛋白。
吉利德科学的丙肝药物 Harvoni 是本年度的最热门新药，这不仅因为药价问题被炒得沸沸扬扬，更重要的是其销售峰值无疑将超过单药组分 Sovaldi，Sovaldi 的第一年全球销售额预计高达 117 亿美元。Sovaldi 和 Harvoni 的出现从根本上改善了丙型肝炎的治疗方案。艾伯维的抗丙肝三联方案如果不出意外也会在年底之前获批，销售峰值预计超过 25 亿美元。
礼来和默克公司在 2014 年各有 3 个药物获得 FDA 批准，是 2014 年获批新药最多的厂家，但默克的 Keytruda 有望成为超大产品，预计销售峰值将超过 30 亿美元。
而最大的赢家将无疑是吉利德科学，Harvoni 和 Zydelig 两个新药不仅从根本上改善了现有疗法，而且都将成为“重磅炸弹”，尤其是 Harvoni 年销售峰值预计超过 120 亿美元，有望超过艾伯维的修美乐成为全球年销售额最大的产品。总之 2014 年是医药工业变革的一年，革命性疗法进入市场的一年，也是医药投资开始回报的一年。2015 年医药工业将更美好！
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