东方医药网导读：近年来，孤儿药研发热度不减。罕见疾病的临床试验规模往往较小，且缺乏治疗选择，这给孤儿药的监管审查带来优势。此外，税收的优惠政策进一步降低研发成本，而当孤儿药进入市场后，其平均售价是非孤儿药的 6 倍，定价能力十分出众。
1760 亿美元巨市场
EvaluatePharma 最近发布的一份孤儿药研究报告显示，其销售增长速度无放缓迹象，到 2020 年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的 19%，达 1760 亿美元。据预测，被美国、欧洲、日本的监管部门认定为孤儿药的药物销售规模到 2020 年的年复合增长率接近 11%，而治疗较大患者群体药物的年增长率只有约 4%。
报告指出，制药行业对孤儿药适应症的研究并没有放缓迹象。虽然美国修订孤儿药法案时，为防止制药企业不当定义孤儿药适应症，在言语方面变得谨慎，但这并不影响孤儿药的发展。随着新定义的孤儿药适应症数量不断增加，那些成功完成了临床试验并注册的孤儿药数量也将会不断增加。
此外，尽管孤儿药的定价环境仍然有利，但消费者会更加重视药物费用支出的管理。因为未来几年药物专利到期后，不断增长的药价会有所放缓。而且随着越来越多的孤儿药上市，保险公司将会密切留意新的办法，阻止费用增长。尤其是随着美国合理医疗费用法案的实施，获得医疗补贴的人数会持续增加。届时，预计花费巨大的孤儿药研发将会遇到更大的压力。
BMS 取代诺华
前述报告指出，得益于癌症免疫治疗药物 Opdivo 的迅猛增长预期，百时美施贵宝 (Bristol-Myers Squibb) 预计在未来 6 年内可以超越诺华(Novartis)，到 2020 年成为最大的孤儿药公司。届时，百时美施贵宝的孤儿药销售额将会达 111 亿美元，其中 60 亿美元来自于 Opdivo。
此外，塞尔基因 (Celgene) 的来那度胺 (Revlimid) 销售稳定，2020 年其将以 104 亿美元的销售额稳居第 3。Pharmacyclics 公司则依靠其单一药物依鲁替尼 (Imbruvica) 进入前 20 名。
对于其它全球制药巨头的排名情况，罗氏 (Roche) 下降 2 位，位列第 4; 辉瑞 (Pfizer) 下降 1 位，排名第 5，葛兰素史克 (GlaxoSmithKline) 则上升 6 位，排名第 9。
来那度胺成销售冠军
EvaluatePharma 预测来那度胺将是 2020 年全球销售额最高的孤儿药，销售额可达 80 亿美元。该药于 2005 年 11 月批准上市，是全球首个用于骨髓增生异常综合征的药物。此外，其已获得批准用于治疗罕见病非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤，还有几个适应症正在研发中。
百时美施贵宝用于治疗多发性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤 Opdivo，预计将以 60 亿美元的销售额成为全球第二大孤儿药。
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