目前在后期临床研究的疾病修饰药物，包括 PTC 治疗的 Translarna (ataluren) 和被称为 51 号外显子跳跃疗法的 Prosensa 公司的药物 drisapersen 及 Sarepta 公司的 eteplirsen 主要是通过跳过特定的突变如无义突变或外显子缺失来重新产生抗肌萎缩蛋白。

辉瑞正在研究的另一种方法是抑制肌生成抑制素，它是一种通过调控肌肉生长基因来抑制肌肉生长的主要蛋白。抑制肌生成抑制素据研究发现在 DMD 动物模型中能够诱导肌肉生长，提高肌功能。与其他在后期研究的疾病修饰药物不同，辉瑞的治疗策略并非针对特定的 DMD 突变，因此无论任何基因型患者都可能从 PF-06252616 的治疗中获益。

专家称此次纳入 PF-06252616 二期临床试验患者的年龄为 6 到 9 岁间，该年龄段的患者约占总 DMD 患病人数的 14%，此次研究的患者群比任何在研或已经上市的疾病修饰药物都要大。此二期临床试验将评价 PF-06252616 治疗被诊断为杜氏肌营养不良任何基因型，年龄 6-9 岁间的男性儿童的安全性，耐受性和有效性。

如果证实有效，可将 PF-06252616 试验中与特定基因突变药物如 PTC 治疗的 Translarna 和 51 号外显子跳跃治疗药物目标患者相同的进行比较。专家称目前正在强力推行 DMD 早期筛查和诊断，因此在将来，六岁以下被诊断为 DMD 的患者将成为 PF-06252616 的潜在治疗患者群。

2014 年 8 月，欧盟基于二期临床试验的安全有效性数据有条件的批准了 PTC 治疗公司的药物 Translarna。此外美国 FDA 也将基于二期临床数据接受 51 号外显子跳跃疗法 Prosensa 公司药物 drisapersen 及 Sarepta 公司 eteplirsen 的新药申请。辉瑞的临床二期研究将包含重要的功能性结果指标，如六分钟步行测试（6MWT）和其他肌肉和肺部测试。

管理机构统一将 6MWT 数据作为 DMD 药物治疗效果的评价标准，专家估计按目前的试验设计纳入足够量的 105 位研究患者，研究周期 159 个月，PF-06252616 提交生物制品申请最快将在 2018 年。

辉瑞已为 PF-06252616 做好充分准备，PF-06252616 已经通过了 FDA 和欧盟药品管理局罕见病药物资格认定，更重要的是，其已经进入 FDA 快速审评通道， FDA 在新药申请或者生物药品申请前就临床试验设计给予指导，这将给辉瑞带来极大的优势，目前 Prosensa 和 PTC 治疗公司研究的 DMD 药物在达到主要临床终点上遇到了问题。

加入 FDA 快速审评通道后 FDA 给予的指导将使 PF-06252616 在生物药品申请前有为期六个月包括滚动审查过程的预评价，因此快速审评通道有助于辉瑞更好的了解 FDA 在审评 DMD 治疗药物时的需求，从来缩短药品审评周期。

总而言之，辉瑞药物 PF-06252616 此时加入 DMD 治疗药物竞争时机恰当，其治疗机制使其目标患者群体相比于基因突变治疗药物更大，此外目前无任何非特定疾病修饰药物与 PF-06252616 竞争，作为创新的罕见病治疗药物，药品定价更有优势，加之目标患者数量很大，辉瑞该药物可能成为 DMD 治疗药物中的拳头产品。