东方医药网获悉，我国患病儿童占总患病人数的20%左右，但是目前市场上流通的数千种药品中，专门用于儿童治疗的仅占2%左右。目前缺乏儿童专用药品已经成为全世界范围内的共性问题。我国儿童用药所面临的主要问题包括儿童专用药品研发进展乏力，儿童专用剂型缺乏，药品说明书中缺少儿童用药说明或信息不充分等。
面对儿童用药领域存在的问题，我国已经采取了一系列积极行动，以改善儿童用药的可及性、安全性和有效性。国家食品药品监管局基于自身职能，长期以来一直格外关注儿童用药的有关情况，并在药品研发、审评审批、注册批准等职责范围内对其给予最大力度的支持与推动，国家局药品注册司还格外重视针对儿童用药的政策研究工作，并将其作为2012年药品注册司的重点工作。
据世界卫生组织资料显示，世界范围内，采用专门针对儿童开发的配方的药物数量极少，即使说明书中标示了儿童用法用量等信息的药物，也不一定是适合儿童的最优处方，专家表示，儿童用药信息缺乏，以及药品中缺少专为儿童设计的配方、剂型、规格，不仅是世界范围内的共性问题，还是一个十分复杂、充满矛盾的问题。
研发适当的儿童用药，对于实现儿童健康目标至关重要。但是，儿童用药研发困难却是一个世界性的难题，原因在于儿童用药临床研究难以开展。儿童不是缩小的成人，儿童处于生长发育阶段，特别是婴幼儿时期肝肾功能、中枢神经系统和内分泌系统的发育尚不健全，药物在其体内呈现的药代动力学和药效学特征与成人相比有较大差别。