据 2014 年美国神经病学协会 (ANA) 年会上发布的一项研究显示，磷酸阿米吡啶 (Firdapse) 用于兰伯特 - 伊顿肌无力综合征 (LEMS) 治疗有效。LEMS 最常见的表现是肌无力，容易疲劳，可导致行走及爬楼梯困难。当肌无力涉及呼吸肌时，LEMS 可对生命产生威胁，并且多达 50% 的 LEMS 患者患有非小细胞肺癌。

   对于目前的这项研究，38 名确诊患有 LEMS 的患者每天接受 30-80mg 磷酸阿米吡啶（每次 10-20mg，每天 3 或 4 次）进行治疗，至少治疗 91 天。有一半的患者在 7 天内逐渐减少磷酸阿米吡啶用量，接着是 7 天的安慰剂治疗，另有一半患者仍然使用磷酸阿米吡啶治疗。

试验的主要疗效指标是肌肉力量的定量检查（重症肌无力定量得分 [QMG]）和受试者总体印象 (SGI)，结果显示安慰剂组患者与继续使用磷酸阿米吡啶的患者相比，两项疗效指标评分有更大程度的恶化。

从初始治疗到第 14 天，安慰剂组患者平均 QMG 评分增加到 2.2。相比之下，磷酸阿米吡啶治疗组 QMG 评分仅为 0.4。此外，在 SGI 评分中，当由磷酸阿米吡啶治疗切换到安慰剂治疗期间，患者报告的满意度评分下降 2.6 分，相比之下，磷酸阿米吡啶治疗组满意度评分下降 0.8 分。

“在接受安慰剂治疗时患者疾病的恶化评价是实质性的变化，这种变化被认为在临床上有统计意义，”作者在他们的报告中如此写道。未见报道有与药物治疗相关的严重不良事件。副作用被描述为温和，主要是感觉异常和感染。这项研究的资金由 Catalyst Pharmaceutical Partners 公司提供。