东方医药网导读：在健赞 Cerdelga 获得批准之后，欧洲的戈谢病患者很快将可以获取一款一线的口服治疗药物，从而替代注射剂药物。据健赞合作伙伴赛诺菲称，Cerdelga(eliglustat) 已获欧盟批准用于戈谢病 1 型患者，赛诺菲表示这款药物“将于 2015 年开始及未来几年在欧盟进行销售。”

    这款药物虽适用于一部分患者，但它不能用于治疗那些在体内能很把该药物代谢掉的患者，这意味着这部分患者不可能从这款治疗药物得到收益。

    Cerdelga 于去年 8 月首先在美国获得批准，当时它成为继爱可泰隆药物米格鲁司特 (Miglustat) 之后第二款进入该市场的口服戈谢病治疗药物，但米格鲁司特是唯一一款获批在酶替代治疗失败后可以使用的药物。

    目前，戈谢病患者最初以酶替代治疗药物进行注射治疗，如健赞自己的伊米苷酶，2014 年前 9 个月，这款用于该罕见疾病的畅销药物实现销售 5.18 亿欧元 (6.01 亿美元)。

    酶替代治疗药物专注于补充戈谢病所缺乏的酶，分解沉积后引起症状的葡萄糖脑苷脂。相比之下，Cerdelga 与米格鲁司特是葡糖神经酰胺合成酶抑制剂，它通过降低缺乏酶的酶作用物起作用。

    在美国，健赞设定的 Cerdelga 的价格与伊米苷酶相同，每年大约 30 万美元，但赛诺菲尚未披露其在欧洲对这款药物的定价。该药物的上市申请还在世界其它市场进行审评。

    赛诺菲前首席执行官 Viehbacher 最近表示，他不奢望 Cerdelga 能完全达到伊米苷酶的销售额，因为这款口服药物的适应症不包含用于儿童及以注射剂治疗药物就能很好控制病情的患者，后者仍可能通过注射治疗。

    但他补充称，Cerdelga 有望对伊米苷酶及其它戈谢病酶替代治疗药物产生影响，这包括 Shire 的 Vpriv (velaglucerase alfa) 与辉瑞的 Elelyso(taliglucerase alfa)。分析师们认为，Cerdelga 到 2017 年可能会达到高于 3.5 亿美元的销售额，最终达到竞争对手伊米苷酶的年销售峰值。