蓝鸟生物旗下罕见血液病新疗法获得突破性疗法认证

发布日期：2015-02-09 | 浏览次数：

东方医药网导读：美国食品和药物管理局已授予蓝鸟生物公司的血液疾病新疗法以突破性疗法认证，加速了该疗法的研发过程。

该公司的股价在盘前交易中上涨了近 7%。

给予突破性疗法的认证是基于最初的试验数据，也意味着赞同该疗法治疗严重疾病的潜力比现有的疗法更好。

蓝鸟公司的新疗法名为 LentiGlobin，用于治疗β- 地中海贫血，这种疾病会导致血液中的血红蛋白水平变低。这种疾病是由于人体内β- 珠蛋白基因的突变引起的。

地中海贫血症患者会由于血红蛋白水平低而产生虚弱，疲劳等严重并发症。

新的疗法会在患者的干细胞中插入一个功能完好的人体β- 珠蛋白基因，然后将干细胞再次移植到患者体内。

该治疗手段目前处于早期试验阶段。

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