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欧洲药品管理局授予Abeona旗下领先的基因疗法项目ABO-102孤儿药资格,该疗法用于乙酰肝素硫酸酯酶缺乏综合征,这种病是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病(MPSIIIA),其可引发神经认知下降、失语、可动性丧失及儿童夭折。
Abeona的MPSIIIA项目ABO-102先前已被FDA授予孤儿药资格,并且作为优先审评券程序首要部分,还获得罕见儿科疾病资格。
「获得欧盟孤儿药资格是一个重要的里程碑,这可以为我们公司带来重要的商业受益,」Abeona公司总裁兼首席执行官Miller博士称。「从监管与商业角度看,与这些资格相关的受益及优惠条件包括市场独占权,具有重要的战略意义,可以为股东潜在地创造价值。」
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