Jenkins是美国FDA新药办公室主任，在抨击数据可疑的糟糕试验之后，他对FDA最近极具争议地批准Sarepta旗下杜氏肌营养不良药物Exondys51（eteplirsen）也没有表现出友善的态度。

近日在阿灵顿举行了NORD峰会，该峰会主题为「从Eteplirsen及其它近期罕见病项目中汲取的教训，」Jenkins在峰会发言中专门谈及了这款生物技术药物，他表示：「Sarepta走的路线对于其它正在开发的项目不是一个好模式。」

一个月之前，FDA力排众议批准Exondys51。这次的批准被认为不可能，因为用来支持批准的多数资料在很大程度上基于由十几名儿童参与的小规模研究，并且没有对照组，仅通过肌肉萎缩疾病领域历史数据与Eteplirsen的结果予以对比。

回到今年四月份，FDA一个外部专家小组刚好以7比6的投票结果认为，Sarepta未能从「充分并良好控制」的，证明该药物产生的肌营养不良蛋白水平能合理可能产生临床受益的研究中提供实质性证据。

该单组研究的临床结果虽然提供了Eteplirsen有效性的「实质性证据」，但大的问题是专家小组中有7名成员对「实质性证据」投了反对票，3名成员投了赞成票，3名成员弃权。而过了五个月，这款药物被批准了，但很显然，这次的批准导致了FDA内部的激烈争论。

在FDA上个月发布的伴随该药物批准的文件中，药物评价与研究中心主任Woodcock博士对批准这款药物极力游说变得显而易见。最终是Woodcock博士帮助这款药物获得了批准，尽管FDA的Unger博士（一名高级医生）等人向FDA局长卡利夫博士提出内部抗议。

Unger博士对这款药物小的研究规模及其显而易见的疗效缺乏表示担忧，但Woodcock博士称，FDA必须「对没有治疗选择的灾难性疾病采取灵活的态度。」卡利夫博士称，他在这个事情上将服从Woodcock博士并允许该药物获得批准。

在FDA决定批准这款药物之前几周，另一个奇怪的事情发生了，对Sarepta杜氏肌营养不良药物猛烈抨击的Farkas博士意外地离开了FDA，他后来进入合同研究公司百瑞精鼎担任了一名顾问，而任何一方对此没有一点消息，直到其离职报道在新闻中出现，各方才不得不承认他已经离职。而他离职的原因目前尚不得而知。

在Jenkins的发言中，他陈述了在其任内FDA为什么不寻求降低标准的托辞，自这款杜氏肌营养不良药物获批以来，好多人对此表示担忧。 他列举了FDA想要的资料列表及它想看什么，不想看什么：「在许多情况下，如果一款药物有效，随机对照临床试验是最快的决定方法，」以及制药公司「在开发过程中应尽早进行随机化研究，以避免开放式试验可能令人误导及无法解释的结果。」

按照Woodcock博士的逻辑，在这个问题上应更加灵活，他表示：「FDA条例的灵活不意味着在有效性实质性证据得到证明之前批准药物上市。」他表示，FDA对加速审评程序的使用应是预先计划的，而不是一个失败项目的拯救方法。

他还表示，对FDA审评人员的人身攻击「产生了一种不信任和隔离的氛围，而非合作，」并且「在这样的一个环境中，合格审评人员的招聘及挽留是非常具有挑战性的。」总之，FDA会更好，应视Sarepta为一个个例。