据路透社2017年7月27日报道，葛兰素史克正在为摆脱罕见病领域业务而努力的同时，赛诺菲和Shire等竞争对手却视这一领域为丰富利润的利基市场。成功的罕见疾病药物的利润可能非常可观，因为其价格经常达数十万美元，但患者群体可能非常小。

葛兰素史克公司新任首席执行官Walmsley于2017年7月25日宣布了战略回顾内容，并称可能会拆分罕见疾病业务，这是该公司精简制药业务的驱动力之一。

葛兰素史克在这一领域的表现并没有多少令人深刻的印象，其开创性基因疗法Strimvelis在2016年5月被批准在欧洲销售，但直到10个月后的2017年3月份才第一次通过商业市场达到第一个患者。

葛兰素史克公司开发的Strivelis用于治疗少数患有ADA严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）的儿童。SCID有时被称为「泡泡婴儿」疾病，因为这些刚出生的孩子免疫系统非常脆弱，因而必须生活在无菌环境中。

这个新药成为2016年获得批准的第一个挽救SCID儿童生命的基因治疗方法，象征修复缺陷基因的新兴技术发展迈出了一大步。Waltsley表示GSK并没有完全放弃基因和细胞领域，但未来研究将集中在具有较大潜在患者数量的领域，包括肿瘤学。