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FDA 解除 Vertex/CRISPR 镰状细胞病基因编辑疗法的临床试验限制
发布日期:2018-10-25 | 浏览次数:

PMLiVE日前报道,美国FDA解除了CRISPR医疗公司旗下基因编辑疗法CTX001在镰状细胞病(SCD)患者中进行临床试验的限制,这使得合作伙伴Vertex和CRISPR医疗公司能够在2018年底启动这项研究。今年5月份,美国监管机构禁止了这一试验,现在它可能成为CRISPR技术在人类中进行研究的第一个试验。

当时,两家公司称FDA在对其IND试验申请的审评中提出了额外的问题,但FDA在日前宣布取消这一决定时,没有提供任何进一步的细节。CTX001是一种正在试验的自体、基因编辑造血干细胞疗法,用于治疗患有严重血红蛋白病的患者。

两家公司正开发该疗法用于β地中海贫血和镰状细胞病。在此之前,该疗法已经有了一个竞争对手,Bluebird公司LentiGlobin的上市申请刚刚被提交到欧洲药品管理局进行审评,该疗法可能会在2019年获得批准。

Vertex和CRISPR医疗也宣布,他们已经在其他一些国家获得许可,可以开始测试CTX001用于β地中海贫血和SCD。他们称有望在2018年底之前启动用于SCD的1/2期临床研究,目前正在欧洲测试用于地中海贫血症的1/2期临床研究中招募输血依赖性地中海贫血症患者。

CRISPR医疗公司由首席执行官Kulkani博士领导,Charpentier是该公司的联合创史人,他是CRISPR技术的联合开发者之一。该公司的股价在过去几年中迅速上涨,市值达到25亿美元,尽管没有证据表明该技术在人身上安全有效。自临床试验被禁止以来,该公司股价回落至50%左右,不过其市值仍为19亿美元。

CTX001是一种体外CRISPR基因编辑疗法,用于β地中海贫血或镰状细胞病患者,治疗时患者的造血干细胞被进行工程改造,以能够在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF;血红蛋白F)。两家合作伙伴还在研究一种治疗囊性纤维化(CF)的CRISPR疗法,而这是Vertex的专注领域。

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