东方医药网导读：2014 年 10 月 29 日市场咨询公司 Evaluate 公布了新的“EvaluatePharma®孤儿药 2014 年报告”，指出 2020 年孤儿药有望占到处方药总销售额的 19%，不包括仿制药的份额，年销售额将达到 1760 亿美元。

孤儿药市场的增长率设定为 11%，目前整体处方不包括仿制药的市场增长率为 5%，孤儿药市场增长率将超出一倍以上。Evaluate 公司在今年的报告中首次涵盖了美国销售、成交量和价格的内容设定。在 2014 年，每名患者每年在孤儿药上的平均花费为 137782 美元，相比其他非罕见病药物平均花费为 20875 美元。

“孤儿药已不再是一个缝隙市场，预计到 2020 年将占处方药市场的 19%，”Evaluate 的研究负责人 Raeside 表示，“虽然使用孤儿药的人群被定义为最小的，但他们代表了高额的门诊支出，而随着越来越多的孤儿药推出，保险公司将仔细寻找新的工具来抓捕成本的增长，。”

报告中一些的主要发现如下：

2013 年在美国有 260 孤儿药获得相应的称号。

至 2020 年孤儿药销售额每年增长 11%，用于治疗主要患者群体的普通药物（不包括仿制药）增长率为 5%。

Vertex 的 VX-809 与 Kalydeco 组合药物是 2013 年基于净现值最有价值的研发中的孤儿药，而 Pharmacyclics 的 Imbruvica2013 年被美国 FDA 批准，被评为最有前途的新孤儿药。

百时美施贵宝将在 2020 年超越诺华称为孤儿药领域领导者，其孤儿药的销售主要归功于癌症免疫治疗药物 Opdivo。

罕见病药物的 3 期试验成本仅为非孤儿药的一半，但孤儿药的开发时间并不比非孤儿药短。

对 3 期阶段或提交申请的孤儿药的投资预期收益率比非罕见病药物高 1.89 倍。