10月16日晚间，西藏药业（600211.SH）披露公告，公司控股子公司下属ACCUREDIT THERAPEUTICS US LIMITED（核心资产为锐正基因）收到美国FDA通知，同意ART002g1注射液开展临床试验。此前，锐正基因另一款在研产品ART001已于2025年先后获得FDA孤儿药资格认定与再生医学先进疗法（RMAT）认定；此次ART002g1获批临床，是其体内基因编辑管线在美国的又一进展。

据公开资料，锐正基因是国内首个基于LNP的体内基因编辑产品进入IIT研究、并就该技术路线在美国取得FDA临床许可的公司，在研管线涵盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ART001）、家族性高胆固醇血症（ART002）等方向。此次获准开展美国临床的ART002g1以PCSK9为靶点，系在ART002基础上进一步优化mRNA和gRNA等组分而成。

公告显示，ART002g1注射液的适应症为成人杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH），以及高极高风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人高胆固醇血症。公告同时说明，PCSK9靶点目前已有单克隆抗体、siRNA（小干扰RNA）等作用机制的产品获批上市，体内基因编辑领域尚无相关产品获批。在同类在研产品中，礼来公司的VERVE-102机制与之类似，拟通过单次静脉输注关闭肝脏PCSK9基因表达，以实现单次给药后持续降低LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇），目前处于Ib期临床阶段。

从适用人群看，ART002g1针对的是血脂异常人群。据《中国血脂管理指南（2023年）》，我国成人血脂异常总患病率为35.6%；以LDL-C≥4.1mmolL计算，2018年我国成年人高胆固醇血症患病率约为8.0%。就ART002g1所关注的HeFH而言，华福证券研报指出，我国家族性高胆固醇血症患病率约0.28%，预计患者数量近400万人。

从临床需求看，LDL-C长期升高会加速动脉粥样硬化斑块形成，与急性心肌梗死、脑梗死等心脑血管事件相关。现有PCSK9单抗、siRNA等降脂药物多需长期、反复给药，患者依从性受到一定限制；体内基因编辑的思路是通过单次给药关闭PCSK9基因表达，以期实现持续降脂。此前披露的ART002 IIT研究显示，在超高LDL-C基线受试者中，LDL-C平均降幅为56%、个体最高70%，血浆PCSK9蛋白平均较基线下降近90%。

在产业层面，PCSK9靶点近年交易与产品进展较多。礼来曾以13亿美元收购Verve；尧唐生物于2024年将PCSK9药物YOLT-101的中国内地权益以10.35亿元授权给信立泰。2026年以来，体内碱基编辑领域仍有对外授权交易发生，年内已出现单笔总额超20亿美元的全球授权交易；默沙东口服PCSK9抑制剂也于2026年7月获FDA批准用于降低LDL-C。

对西藏药业而言，ART002g1获得美国临床许可，意味着锐正基因的体内基因编辑管线由国内延伸至美国临床阶段，也是公司创新转型布局的一部分。该产品尚处早期临床，后续研究进度、数据读出与审批结果均存在不确定性，其能否在现有业务之外形成增量贡献，仍待观察。